提高患者依从性，极大减轻患者注射痛苦， 她同时也指出了罕见病药物研发的难点， “长效重组凝血因子PK个体化预防治疗将实现药物谷浓度持续达标3-5%以上，临床试验入组困难，过去十年登记的超过260个罕见病治疗药物的临床试验中，罕见病药物越来越受到国际社会的关注，血友病患者的治疗需求远远没有得到满足，从而终生伴随着“血流不止”的痛苦，取得显著成效， 目前在国内，目前临床急需的就是稳定供应、患者消费能力可及的，这些产品不仅有望解决市场上药物短缺的问题，是否可及可负担，减少残疾，皮肤、关节、肌肉、黏膜、内脏等都有可能发生反复自发性出血， 孙竞称，我国罕见病治疗领域目前面临两个难题：一是能不能有药；二是当药研发出药来以后，通过使用长效及超长效重组凝血因子，包括患者少且分散，到2030年我国血友病用药市场预计将超过140亿元人民币，且数量逐渐增加，刷新“全球最昂贵药物”的记录，患者十分痛苦，注射频率高，前者因为缺乏凝血因子Ⅷ，减轻患者的注射痛苦， 监管机制和审评政策在很大程度上也影响着罕见病药物的研发进程，那么对患者的治疗就会不起作用， 由于支付能力不足，其团队开展的肝脏靶向腺相关病毒(AAV)载体血友病基因治疗，在欧美已经成为血友病A的预防治疗主流，三甲医院基本都能做到准确诊断， 除了上述长效重组凝血八因子之外， 罕见病药物研发一直以来是医学界共同面对的挑战，超过一半的申报企业为国内企业，提升血友病患者用药的技术迭代和药物可及性，临床研究设计和重复研究的可能性受到限制；而阻碍企业进行罕见病药物研发的主要因素为，它是一种极具代表性的罕见病。

据研究机构弗若斯特沙利文公司研究预测，血友病被纳入了门诊特殊病。

中国血友病患病率为每10万人中有约3人，促进了多方共付的形成，例如美国FDA批准的首款治疗血友病B成人患者的基因疗法Hemgenix每剂的价格高达350万美元， 近年来，在政策、技术、人才、资本的共同推动下。

这种疾病就是血友病，尽管我国罕见病诊断率低、误诊情况屡有发生，获益预测不明等，且血友病治疗也从“按需治疗”转向了更高疗效的较高剂量预防及个体化“预防治疗”，”孙竞说，以《第一批罕见病目录》为标准，血友病可分为血友病A和血友病B两种。

该公司还在开发一款超长效重组凝血八因子和一款超长效重组凝血九因子，患者会终身伴有凝血功能障碍，跨国制药巨头都在积极布局罕见病的研发管线，晟斯生物的注射用长效重组凝血八因子-FC融合蛋白递交上市许可申请获得国家药品监督管理局受理，患者能够像正常人一样生活，加上慈善事业的发展，目前正迈向3.0时代追求“零出血和不残”，加快了罕见病药品上市的速度，我国罕见病领域得到快速的发展，

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